Engels
Onderzoekers hopen dat stamcellen ooit effectief zullen zijn bij de behandeling van veel ziekten en medische aandoeningen, maar niet-goedgekeurde stamcelbehandelingen kunnen gevaarlijk zijn, dus vraag alle feiten op als u overweegt een behandeling te ondergaan.
Stamcellen zijn van alles genoemd, van wondertherapie tot alles-genezende behandeling. Maar geloof het verhaal niet. Sommige gewetenloze dienstverleners bieden stamcellen aan die niet bewezen en niet gesanctioneerd zijn. Wees dus op uw hoede voor potentieel gevaarlijke interventies, en controleer wat er werkelijk wordt aangeboden voordat u overweegt een behandeling te ondergaan.
Het is een feit dat stamceltherapieën de mogelijkheid kunnen bieden ziekten of aandoeningen te behandelen waarvoor weinig behandelingsmogelijkheden bestaan. Stamcellen, die soms de “stamcellen” van het lichaam worden genoemd, zijn de cellen waaruit het bloed, de hersenen, de beenderen en alle andere organen van het lichaam worden gevormd. Ze hebben het potentieel om cellen te repareren, herstellen, vervangen en regenereren, en kunnen mogelijk worden gebruikt om veel ziekten en medische aandoeningen te behandelen.
Maar de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is bezorgd dat sommige patiënten op zoek naar genezing en remedies ten prooi kunnen vallen aan illegale en mogelijk schadelijke stamcelbehandelingen. En de FDA verscherpt het toezicht en de handhaving om mensen te beschermen tegen malafide en gewetenloze stamcelklinieken, en moedigt tegelijkertijd innovatie aan zodat de medische industrie het potentieel van op stamcellen gebaseerde producten naar behoren kan benutten.
Om uw steentje bij te dragen om gezond te blijven, moet u ervoor zorgen dat elke stamcelbehandeling die u overweegt:
- goedgekeurd is door de FDA, of;
- wordt onderzocht onder een Experimental New Drug Application (IND), wat een klinisch onderzoeksplan is dat is ingediend bij en goedgekeurd door de FDA om door te gaan.
En zie de volgende sectie voor meer tips.
De toepassingen van stamcellen en de regulering ervan door de FDA
De FDA heeft de bevoegdheid om in de Verenigde Staten producten te reguleren die van stamcellen zijn gemaakt.
Door artsen worden stamcellen uit beenmerg of bloed tegenwoordig routinematig gebruikt bij transplantaties om patiënten met kanker en andere lever- en immuunsysteemaandoeningen te behandelen.
Op enkele uitzonderingen na moeten experimentele producten ook het uitgebreide evaluatieproces van de FDA doorlopen, waarbij onderzoekers zich voorbereiden op het bepalen van de veiligheid en doeltreffendheid van producten in goed gecontroleerde studies bij mensen, klinische proeven genaamd. De FDA heeft vele op stamcellen gebaseerde producten voor gebruik in deze studies geëvalueerd.
Als onderdeel van de evaluatie door de FDA moeten onderzoekers aantonen hoe het product zal worden vervaardigd, zodat de FDA zich ervan kan vergewissen dat de juiste stappen worden ondernomen om de veiligheid, zuiverheid en werkzaamheid ervan te helpen waarborgen. De FDA eist ook dat er voldoende gegevens uit dierproeven beschikbaar zijn om eventuele risico’s in verband met het gebruik van het product te kunnen beoordelen. (Meer informatie over klinische proeven is te vinden op de website van de FDA.)
Dat gezegd hebbende, kunnen sommige klinieken ten onrechte reclame maken voor klinische stamcelproeven zonder een IND in te dienen. Sommige klinieken maken ook ten onrechte reclame met het argument dat voor stamceltherapie geen evaluatie en goedkeuring van de FDA vereist is. Maar wanneer klinische proeven niet onder dekking van een IND worden uitgevoerd, betekent dit dat de FDA de experimentele therapie niet heeft geëvalueerd om te helpen waarborgen dat deze redelijk veilig is. Wees dus op uw hoede voor deze behandelingen.
Over producten op basis van stamcellen die door de FDA zijn goedgekeurd
De enige producten op basis van stamcellen die in de Verenigde Staten door de FDA zijn goedgekeurd voor gebruik, bestaan uit bloedvormende stamcellen (hematopoietische progenitorcellen) die zijn afgeleid van navelstrengbloed.
Deze producten zijn goedgekeurd voor beperkt gebruik bij patiënten met aandoeningen die van invloed zijn op het lichaamssysteem dat betrokken is bij de bloedproductie (het “hematopoietische” systeem genoemd). Deze door de FDA goedgekeurde stamcelproducten staan vermeld op de website van de FDA. Beenmerg wordt ook gebruikt voor deze behandelingen, maar wordt over het algemeen niet gecontroleerd door de FDA voor dit gebruik.
Veiligheidsproblemen met stamcelbehandelingen waarvan de effectiviteit niet is bewezen
Alle medische behandelingen hebben risico’s en voordelen. Maar stamceltherapieën kunnen bijzonder gevaarlijk zijn.
Bij een door de FDA georganiseerde openbare workshop in 2016 spraken de aanwezigen bijvoorbeeld over verschillende gevallen van ernstige bijwerkingen. Eén patiënt verloor zijn gezichtsvermogen door een stamcelinjectie in zijn oog. Een ander kreeg een ruggenmerginjectie die een tumor in de ruggengraat deed groeien.
Andere potentiële veiligheidsrisico’s voor behandelingen waarvan de werkzaamheid niet is bewezen, zijn:
- reacties op de plaats van toediening;
- het vermogen van de cellen om zich te verwijderen van de plaats waar ze zijn geplaatst en zich te vermenigvuldigen of te transformeren in ongeschikte celtypen;
- cellen die niet functioneren zoals verwacht; en
- de ontwikkeling van tumoren.
Waarschuwing: Zelfs als de stamcellen van uzelf zijn, zijn er nog steeds veiligheidsrisico’s, zoals die hierboven zijn genoemd. Als de cellen na de extractie worden behandeld, lopen ze bovendien het risico besmet te raken.
Het optreden van de FDA tegen niet goedgekeurde producten op basis van stamcellen
Wanneer producten op basis van stamcellen worden gebruikt op manieren die niet zijn goedgekeurd – of wanneer zij worden verwerkt op manieren die meer dan minimale manipulatie inhouden, wat de aard en de omvang van de verwerking betreft – kan de FDA diverse administratieve en gerechtelijke stappen ondernemen (en heeft zij dat ook gedaan), waaronder het bestrijden van misdrijven, afhankelijk van de overtredingen in kwestie.
In augustus 2017 kondigde de FDA een verscherpte handhaving en toezicht aan voor klinieken die met stamcellen werken. Lees voor meer informatie de verklaring van FDA-commissaris Scott Gottlieb, M.D., op de website van het agentschap.
En in maart 2017, om de risico’s en voordelen van stamceltherapie verder te verduidelijken, publiceerde de FDA een opinieartikel in de New England Journal of Medicine.
De FDA zal blijven helpen bij het creëren en autoriseren van nieuwe op stamcellen gebaseerde therapieën wanneer wetenschappelijk bewijs de veiligheid en werkzaamheid van het product onderbouwt.
Tips voor mensen die stamceltherapieën overwegen
Weet dat de FDA een rol speelt bij het toezicht op stamceltherapie. Misschien wordt u verteld dat de FDA de behandeling niet hoeft te beoordelen of goed te keuren, omdat het uw cellen zijn. Dat is niet waar.
Stemcelproducten hebben het potentieel om veel medische aandoeningen en stoornissen te behandelen. Maar van bijna al deze producten is nog onbekend of het product enig nut heeft en of het veilig is om te gebruiken.
Als u een behandeling in de Verenigde Staten overweegt:
- Vraag of de FDA de behandeling heeft geëvalueerd. Vraag uw zorgverlener om deze informatie te bevestigen. U kunt de klinisch onderzoeker ook vragen u het nummer te geven van de Experimental New Drug Application die door de FDA is afgegeven, en u in de gelegenheid stellen de verklaring van de FDA te lezen waarin de IND wordt erkend. Vraag om deze informatie voordat u een behandeling ondergaat, zelfs als de stamcellen van uzelf zijn.
- Vraag naar de feiten en vraag door als u het niet begrijpt. Om deel te nemen aan een klinische proef waarvoor een IND vereist is, moet u een toestemmingsformulier ondertekenen waarin de experimentele interventie wordt uitgelegd. In het formulier wordt ook de institutionele beoordelingsraad (IRB) vermeld die ervoor zorgt dat de rechten en het welzijn van de menselijke proefpersonen worden beschermd. Zorg ervoor dat u het hele proces en de bekende risico’s begrijpt voordat u tekent. U kunt de sponsor van de studie ook vragen om de brochure van de klinische onderzoeker, met een korte beschrijving van het product en informatie over de veiligheid en werkzaamheid ervan.
Als u een behandeling in een ander land overweegt:
- Ben u bewust van de controles op deze producten in dat land.
- Ben u ervan bewust dat de FDA geen toezicht kan houden op behandelingen die in andere landen worden uitgevoerd. De FDA beschikt over het algemeen niet over voldoende informatie over buitenlandse instellingen of hun op stamcellen gebaseerde producten.
- Wees voorzichtig. Indien u overweegt een op stamcellen gebaseerd product te gebruiken in een land waar geen screening van klinische proeven vereist is, kan het moeilijk zijn te weten of de experimentele behandeling redelijk veilig is.
.