W niniejszym raporcie dokonujemy przeglądu ewolucji immunoterapii Bacillus Calmette-Guérin (BCG) jako uzasadnionej formy leczenia powierzchownego, nieinwazyjnego dla mięśni raka pęcherza moczowego. Szacuje się, że w Stanach Zjednoczonych każdego roku rozpoznaje się 45 000 nowych przypadków raka pęcherza moczowego, a roczny wskaźnik zgonów zbliża się do 11 000. Około 70 procent tych nowotworów jest powierzchownych w momencie pierwszej prezentacji. Leczenie powierzchownego raka pęcherza moczowego ma trzy cele: (1) eliminacja istniejącej choroby, (2) profilaktyka przeciwko nawrotom nowotworu oraz (3) zapobieganie progresji nowotworu (inwazji mięśniowej, rozsiewowi przerzutowemu lub obu). Cystektomia jest zwykle zarezerwowana dla choroby inwazyjnej dla mięśni. Przezcewkowa resekcja guza pęcherza moczowego jest preferowaną terapią wstępną. Intravesical instillations of various chemotherapeutic agents following transurethral resection have been extensively investigated. Niektóre z powszechnie stosowanych środków obejmują tiotepę, mitomycynę i doksorubicynę. Pomimo takich wysiłków leczniczych, u ponad 40 procent pacjentów z powierzchownym rakiem pęcherza moczowego dochodzi do nawrotu nowotworu w ciągu trzech lat. Około połowa z tych nawrotów albo występuje jako mniej dobrze zróżnicowane guzy, albo już przedostała się do mięśniówki pęcherza moczowego, dając przerzuty, albo jedno i drugie. Od czasu, gdy Morales i wsp. w 1976 roku po raz pierwszy wprowadzili doopęcherzeniowo szczepionkę BCG do profilaktyki i leczenia powierzchownych guzów pęcherza moczowego, szybko wzrosło poparcie dla jej stosowania jako alternatywy dla chemioterapii. W przypadku stosowania jej w celach profilaktycznych po resekcji przezcewkowej, wskaźniki nawrotów są niższe niż w przypadku stosowania innych środków. Ponadto, BCG staje się lekiem z wyboru w leczeniu carcinoma in situ pęcherza moczowego. Mechanizmy, dzięki którym BCG wywiera swoje działanie przeciwnowotworowe, pozostają w dużej mierze nieznane. Uważa się, że BCG stymuluje zlokalizowaną, nieswoistą odpowiedź zapalną, która prowadzi do zrzucania komórek nowotworowych. Duża liczba danych klinicznych i doświadczalnych wskazuje na związek pomiędzy rozwojem odpowiedzi immunologicznej na BCG a skutecznym działaniem przeciwnowotworowym. Nie ustalono powszechnie akceptowanego schematu terapeutycznego. Jeden z powszechnie stosowanych schematów składa się z ampułki BCG zmieszanej z 50 mL 0,9% NaCl, wstrzykiwanej raz w tygodniu przez sześć tygodni i utrzymywanej przez dwie godziny przed wypróżnieniem. Terapia podtrzymująca składa się zazwyczaj z dożylnych dawek podawanych w cyklach trzymiesięcznych przez co najmniej dwa lata obserwacji bez nawrotów. Ponieważ BCG jest środkiem biologicznym, dostępne na rynku produkty mogą różnić się wagą, liczbą jednostek tworzących kolonie w fiolce oraz antygenowością. Jak te cechy produktów wpływają na reaktywność kliniczną na różne szczepy BCG pozostaje bez odpowiedzi.