U.S. Food and Drug Administration

Angielski

Badacze mają nadzieję, że komórki macierzyste będą kiedyś skuteczne w leczeniu wielu chorób i stanów medycznych, ale nieusankcjonowane terapie z wykorzystaniem komórek macierzystych mogą być niebezpieczne, więc należy zapoznać się z faktami, jeśli rozważa się poddanie się jakiemukolwiek zabiegowi.

Komórki macierzyste nazywane są wszystkim, od leczenia „cure-all” do cudownej terapii. Ale nie kupuj tej historii. Niektórzy pozbawieni skrupułów usługodawcy oferują komórki macierzyste, które są niesprawdzone i nieusankcjonowane. Więc być ostrożny potencjalnie niebezpiecznych interwencji, i potwierdzić, co jest rzeczywiście oferowane przed rozważa poddanie się jakiejkolwiek treatment.

Faktem jest, że terapie komórek macierzystych może zaoferować możliwość leczenia chorób lub zaburzeń, dla których kilka opcji leczenia istnieją. Czasami nazywane „komórkami macierzystymi”, komórki macierzyste są tymi, które tworzą krew, mózg, kości i wszystkie organy ciała. Mają potencjał, aby naprawić, przywrócić, zastąpić i regeneracji komórek, i może ewentualnie być stosowany w leczeniu wielu chorób i medical conditions.

Ale U.S. Food and Drug Administration (FDA) jest zaniepokojony, że niektórzy pacjenci w poszukiwaniu lekarstw i środków mogą paść ofiarą nielegalnych i potencjalnie szkodliwych zabiegów komórek macierzystych. FDA zwiększa nadzór i egzekwowanie przepisów, aby chronić ludzi przed nieuczciwymi i pozbawionymi skrupułów klinikami stosującymi komórki macierzyste, jednocześnie zachęcając do innowacji, aby przemysł medyczny mógł właściwie wykorzystać potencjał produktów opartych na komórkach macierzystych.

Aby zrobić swoje, aby pozostać w dobrym stanie, upewnij się, że każde leczenie komórkami macierzystymi, które rozważasz jest:

• zatwierdzone przez FDA, lub;
• badane w ramach eksperymentalnego wniosku o nowy lek (IND), który jest klinicznym planem badawczym złożonym do FDA i zatwierdzonym przez FDA do kontynuacji.

I zobacz następną sekcję po więcej wskazówek.

Zastosowanie komórek macierzystych i ich regulacja przez FDA

FDA ma prawo regulować produkty wykonane z komórek macierzystych w Stanach Zjednoczonych.

Dzisiaj lekarze rutynowo wykorzystują komórki macierzyste uzyskane ze szpiku kostnego lub krwi w przeszczepach w leczeniu pacjentów z rakiem i innymi zaburzeniami wątroby i układu odpornościowego.

Z ograniczonymi wyjątkami, produkty eksperymentalne muszą również przejść przez obszerny proces oceny FDA, ponieważ naukowcy przygotowują się do określenia bezpieczeństwa i skuteczności produktów w dobrze kontrolowanych badaniach na ludziach, zwanych badaniami klinicznymi. FDA oceniła wiele produktów na bazie komórek macierzystych do wykorzystania w tych badaniach.

Jako część oceny FDA, naukowcy muszą wykazać, jak produkt będzie produkowany, aby FDA może upewnić się, że właściwe kroki są podejmowane, aby pomóc zapewnić jego bezpieczeństwo, czystość i potencji. FDA wymaga również, aby istniały wystarczające dane z badań na zwierzętach, które pomogą ocenić wszelkie możliwe zagrożenia związane ze stosowaniem produktu. (Więcej informacji na temat badań klinicznych można znaleźć na stronie internetowej FDA.)

To powiedziawszy, niektóre kliniki mogą niewłaściwie reklamować badania kliniczne komórek macierzystych bez składania IND. Niektóre kliniki mogą również fałszywie reklamować, że ocena FDA i zatwierdzenie terapii komórkami macierzystymi nie jest wymagane. Ale kiedy badania kliniczne nie są prowadzone pod przykrywką IND, oznacza to, że FDA nie oceniła eksperymentalnej terapii, aby pomóc zapewnić, że jest ona wystarczająco bezpieczna. Należy więc zachować ostrożność w odniesieniu do tych zabiegów.

O produktach pochodzących z komórek macierzystych, które są zatwierdzone przez FDA

Jedyne produkty oparte na komórkach macierzystych, które są zatwierdzone przez FDA do stosowania w Stanach Zjednoczonych, składają się z krwiotwórczych komórek macierzystych (hematopoetycznych komórek progenitorowych) pochodzących z krwi pępowinowej.

Produkty te są dopuszczone do ograniczonego stosowania u pacjentów z zaburzeniami, które wpływają na system organizmu zaangażowany w produkcję krwi (zwany systemem „krwiotwórczym”). Te zatwierdzone przez FDA produkty z komórek macierzystych są wymienione na stronie internetowej FDA. Szpik kostny jest również wykorzystywany do tych zabiegów, ale generalnie nie jest monitorowany przez FDA pod tym kątem.

Obawy dotyczące bezpieczeństwa zabiegów z wykorzystaniem komórek macierzystych, których skuteczność nie została udowodniona

Wszystkie zabiegi medyczne niosą ze sobą ryzyko i korzyści. Ale terapie komórkami macierzystymi mogą być szczególnie niebezpieczne.

Na przykład, uczestnicy zorganizowanych przez FDA warsztatów publicznych w 2016 roku odnieśli się do kilku przypadków poważnych działań niepożądanych. Jeden z pacjentów stracił wzrok z powodu wstrzyknięcia komórek macierzystych do oka. Inny otrzymał zastrzyk w rdzeń kręgowy, który spowodował rozrost guza rdzenia kręgowego.

Inne potencjalne obawy dotyczące bezpieczeństwa leczenia, którego skuteczność nie została udowodniona, obejmują:

• reakcje w miejscu podania;
• zdolność komórek do przemieszczania się z miejsca, w którym zostały umieszczone i namnażania się lub przekształcania w niewłaściwe typy komórek;
• komórki nie funkcjonujące zgodnie z oczekiwaniami; oraz
• rozwój nowotworów.

Ostrzeżenie: Nawet jeśli komórki macierzyste są twoje własne, nadal istnieją zagrożenia bezpieczeństwa, takie jak te wymienione powyżej. Ponadto, jeśli komórki są przenoszone po ich pobraniu, istnieje ryzyko, że mogą zostać skażone.

Działanie FDA w sprawie niezatwierdzonych produktów opartych na komórkach macierzystych

Gdy produkty oparte na komórkach macierzystych są stosowane w sposób, który nie został zatwierdzony – lub gdy są przetwarzane w sposób, który obejmuje więcej niż minimalną manipulację, co dotyczy charakteru i zakresu przetwarzania – FDA może podjąć (i podjęła) różne działania administracyjne i sądowe, w tym zwalczanie przestępczości, w zależności od przedmiotowych naruszeń.

W sierpniu 2017 r., FDA ogłosiła wzmożone egzekwowanie i nadzór nad klinikami pracującymi z komórkami macierzystymi. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj oświadczenie komisarza FDA Scotta Gottlieba, M.D., na stronie internetowej agencji.

A w marcu 2017 r., aby jeszcze bardziej wyjaśnić ryzyko i korzyści terapii komórkami macierzystymi, FDA opublikowała artykuł opinii w New England Journal of Medicine.

FDA będzie nadal pomagać w tworzeniu i autoryzacji nowych terapii opartych na komórkach macierzystych, gdy dowody naukowe potwierdzą bezpieczeństwo i skuteczność produktu.

.