Dans ce rapport, nous examinons l’évolution de l’immunothérapie par le bacille de Calmette-Guérin (BCG) en tant que forme légitime de traitement du cancer superficiel et non invasif sur le plan musculaire de la vessie. Aux États-Unis, on estime que 45 000 nouveaux cas de cancer de la vessie sont diagnostiqués chaque année et que le taux de mortalité annuel avoisine les 11 000. Environ 70 % de ces cancers sont superficiels au moment de la présentation initiale. Le traitement du cancer superficiel de la vessie a trois objectifs : (1) l’éradication de la maladie existante, (2) la prophylaxie contre les récidives tumorales et (3) la prévention de la progression tumorale (invasion musculaire, propagation métastatique ou les deux). La kystectomie est généralement réservée aux maladies invasives sur le plan musculaire. La résection transurétrale de la tumeur vésicale est le traitement initial préféré. Les instillations intravésicales de divers agents chimiothérapeutiques après une résection transurétrale ont fait l’objet de nombreuses études. Parmi les agents couramment utilisés figurent le thiotépa, la mitomycine et la doxorubicine. Malgré ces efforts thérapeutiques, plus de 40 % des patients atteints d’un cancer superficiel de la vessie connaissent une récidive de leur tumeur dans les trois ans. Environ la moitié de ces récidives se présentent sous la forme de tumeurs moins bien différenciées ou ont déjà pénétré dans la musculature de la vessie, ont formé des métastases, ou les deux. Depuis que Morales et al. ont introduit le vaccin BCG intravésical pour la prophylaxie ainsi que pour le traitement des tumeurs superficielles de la vessie en 1976, le soutien à son utilisation comme alternative à la chimiothérapie a rapidement augmenté. Lorsqu’il est utilisé à des fins prophylactiques après une résection transurétrale, les taux de récidive sont inférieurs à ceux obtenus avec d’autres agents. En outre, le BCG est en train de devenir le médicament de choix pour le traitement du carcinome in situ de la vessie. Les mécanismes par lesquels le BCG exerce son activité antitumorale restent largement inconnus. On pense que le BCG stimule une réponse inflammatoire localisée et non spécifique qui conduit à l’élimination des cellules tumorales. Un grand nombre de données cliniques et expérimentales suggèrent une association entre le développement d’une réponse immunologique au BCG et une activité antitumorale réussie. Aucun schéma thérapeutique universellement reconnu n’a été adopté. Un schéma couramment utilisé consiste en une ampoule de BCG mélangée à 50 ml de NaCl 0,9 %, instillée une fois par semaine pendant six semaines et conservée pendant deux heures avant la miction. Le traitement d’entretien consiste généralement en des doses intravésicales administrées à des cycles de trois mois pendant au moins deux ans de suivi sans récidive. Le BCG étant un agent biologique, les produits disponibles dans le commerce peuvent différer en termes de poids, d’unités formatrices de colonies par flacon et d’antigénicité. La manière dont ces caractéristiques de produit affectent la réactivité clinique aux différentes souches de BCG reste sans réponse.