Étude cas-témoin, en épidémiologie, plan d’étude observationnel (non expérimental) utilisé pour vérifier les informations sur les différences entre les expositions et les résultats présumés entre les individus atteints d’une maladie d’intérêt (cas) et les individus comparables qui ne sont pas atteints de la maladie (témoins). L’analyse produit un rapport de cotes (RC) qui reflète les probabilités relatives d’exposition dans les deux populations. Les études cas-témoins peuvent être classées comme rétrospectives (portant sur une exposition passée) ou prospectives (portant sur une exposition anticipée), selon le moment où les cas sont identifiés par rapport à la mesure des expositions. L’étude cas-témoins a été utilisée pour la première fois sous sa forme moderne en 1926. Elle a gagné en popularité dans les années 1950 suite à la publication de plusieurs études cas-témoins séminales qui ont établi un lien entre le tabagisme et le cancer du poumon.
Les études cas-témoins sont avantageuses car elles nécessitent des échantillons de taille plus réduite et donc moins de ressources et moins de temps que les autres études observationnelles. La conception cas-témoins est également l’option la plus pratique pour étudier l’exposition liée aux maladies rares. Cela s’explique en partie par le fait que les cas connus peuvent être comparés à des témoins sélectionnés (au lieu d’attendre que des cas apparaissent, ce qui est nécessaire pour d’autres modèles d’études par observation) et en partie par l’hypothèse de la maladie rare, selon laquelle le RC devient mathématiquement une approximation de plus en plus précise du risque relatif à mesure que l’incidence de la maladie diminue. Les études cas-témoins sont également utilisées pour les maladies qui ont de longues périodes de latence (longues durées entre l’exposition et la manifestation de la maladie) et sont idéales lorsque de multiples facteurs de risque potentiels sont en jeu.
Le principal défi dans la conception d’une étude cas-témoins est la sélection appropriée des cas et des témoins. Une mauvaise sélection peut entraîner une confusion, dans laquelle des corrélations sans rapport avec l’exposition existent entre les sujets cas et témoins. La confusion affecte à son tour les estimations de l’association entre la maladie et l’exposition, provoquant un biais de sélection qui fausse les chiffres du RC. Pour surmonter le biais de sélection, les témoins sont généralement sélectionnés dans la même population source que celle utilisée pour la sélection des cas. En outre, les cas et les témoins peuvent être appariés par des caractéristiques pertinentes. Lors de l’analyse des données de l’étude, une analyse multivariée (généralement une régression logistique) peut être utilisée pour ajuster l’effet des facteurs de confusion mesurés.
Un biais dans une étude cas-témoins pourrait également résulter si les expositions ne peuvent pas être mesurées ou rappelées de manière égale chez les cas et les témoins. Les témoins sains, par exemple, peuvent ne pas avoir été vus par un médecin pour une maladie particulière ou ne pas se souvenir des détails de leur maladie. Le choix d’une population atteinte d’une maladie différente de celle qui nous intéresse, mais dont l’impact ou l’incidence est similaire, peut minimiser le biais de rappel et de mesure, car les personnes affectées peuvent être plus susceptibles de se souvenir des expositions ou d’avoir vu leurs informations enregistrées à un niveau comparable à celui des cas.