Studio caso-controllo, in epidemiologia, disegno di studio osservazionale (non sperimentale) usato per accertare informazioni sulle differenze in sospette esposizioni e risultati tra individui con una malattia di interesse (casi) e individui comparabili che non hanno la malattia (controlli). L’analisi produce un odds ratio (OR) che riflette le probabilità relative di esposizione nelle due popolazioni. Gli studi caso-controllo possono essere classificati come retrospettivi (che si occupano di un’esposizione passata) o prospettici (che si occupano di un’esposizione prevista), a seconda di quando i casi vengono identificati in relazione alla misurazione delle esposizioni. Lo studio caso-controllo è stato usato per la prima volta nella sua forma moderna nel 1926. È cresciuto in popolarità negli anni ’50 dopo la pubblicazione di diversi studi seminali caso-controllo che hanno stabilito un legame tra fumo e cancro ai polmoni.
Gli studi caso-controllo sono vantaggiosi perché richiedono campioni più piccoli e quindi meno risorse e meno tempo di altri studi osservazionali. Il disegno caso-controllo è anche l’opzione più pratica per studiare l’esposizione legata a malattie rare. Questo in parte perché i casi noti possono essere confrontati con controlli selezionati (invece di aspettare che i casi emergano, come richiesto da altri disegni di studi osservazionali) e in parte a causa dell’ipotesi di malattia rara, in cui OR diventa matematicamente un’approssimazione sempre migliore del rischio relativo man mano che l’incidenza della malattia diminuisce. Gli studi caso-controllo sono anche utilizzati per le malattie che hanno lunghi periodi di latenza (lunga durata tra l’esposizione e la manifestazione della malattia) e sono ideali quando sono in gioco più fattori di rischio potenziali.
La sfida principale nella progettazione di uno studio caso-controllo è la selezione appropriata di casi e controlli. Una cattiva selezione può risultare in un confondimento, in cui esistono correlazioni che non sono correlate all’esposizione tra i soggetti di caso e di controllo. Il confondimento a sua volta influenza le stime dell’associazione tra la malattia e l’esposizione, causando un bias di selezione che distorce i dati OR. Per superare l’errore di selezione, i controlli sono tipicamente selezionati dalla stessa popolazione di origine utilizzata per la selezione dei casi. Inoltre, casi e controlli possono essere abbinati per caratteristiche rilevanti. Durante l’analisi dei dati dello studio, l’analisi multivariata (di solito la regressione logistica) può essere usata per aggiustare l’effetto dei confondenti misurati.
Il bias in uno studio caso-controllo potrebbe anche risultare se le esposizioni non possono essere misurate o richiamate allo stesso modo sia nei casi che nei controlli. I controlli sani, per esempio, potrebbero non essere stati visti da un medico per una particolare malattia o potrebbero non ricordare i dettagli della loro malattia. Scegliere da una popolazione con una malattia diversa da quella di interesse ma di impatto o incidenza simile può minimizzare i bias di richiamo e di misurazione, poiché gli individui colpiti possono avere maggiori probabilità di ricordare le esposizioni o di avere avuto le loro informazioni registrate a un livello paragonabile ai casi.