U.S. Food and Drug Administration

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I ricercatori sperano che le cellule staminali possano un giorno essere efficaci nel trattamento di molte malattie e condizioni mediche, ma i trattamenti non autorizzati con le cellule staminali possono essere pericolosi, quindi informatevi bene se state pensando di sottoporvi a qualsiasi trattamento.

Le cellule staminali sono state chiamate tutto, dalla cura universale alla terapia miracolosa. Ma non comprate la storia. Alcuni fornitori di servizi senza scrupoli offrono cellule staminali non provate e non autorizzate. Quindi diffidate degli interventi potenzialmente pericolosi e confermate ciò che vi viene offerto prima di considerare di sottoporvi a qualsiasi trattamento.

Il fatto è che le terapie con cellule staminali possono offrire la possibilità di trattare malattie o disturbi per i quali esistono poche opzioni di trattamento. A volte conosciute come “cellule maestre” del corpo, le cellule staminali sono quelle che diventano il sangue, il cervello, le ossa e tutti gli organi del corpo. Hanno il potenziale di riparare, ripristinare, sostituire e rigenerare le cellule, e potrebbero essere usati per trattare molte malattie e condizioni mediche.

Ma la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti è preoccupata che alcuni pazienti in cerca di cure e rimedi possano cadere preda di trattamenti con cellule staminali illeciti e potenzialmente dannosi. E la FDA sta intensificando la supervisione e l’applicazione per proteggere le persone da cliniche di cellule staminali disoneste e senza scrupoli, mentre incoraggia l’innovazione in modo che l’industria medica possa sfruttare adeguatamente il potenziale dei prodotti basati sulle cellule staminali.

Per fare la tua parte per stare bene, assicurati che qualsiasi trattamento con le cellule staminali che stai considerando sia:

• approvato dalla FDA, o;
• stato studiato sotto una Experimental New Drug Application (IND), che è un piano di ricerca clinica presentato e approvato dalla FDA per procedere.

E vedi la prossima sezione per altri consigli.

Gli usi delle cellule staminali e la loro regolamentazione da parte della FDA

La FDA ha l’autorità di regolare i prodotti fatti con le cellule staminali negli Stati Uniti.

Oggi, i medici usano abitualmente le cellule staminali ottenute dal midollo osseo o dal sangue nei trapianti per trattare pazienti con cancro e altri disturbi del fegato e del sistema immunitario.



Con limitate eccezioni, i prodotti sperimentali devono anche passare attraverso l’ampio processo di valutazione della FDA mentre i ricercatori si preparano a determinare la sicurezza e l’efficacia dei prodotti in studi umani ben controllati, chiamati studi clinici. La FDA ha valutato molti prodotti a base di cellule staminali per l’uso in questi studi.

Come parte della valutazione della FDA, i ricercatori devono dimostrare come il prodotto sarà fabbricato in modo che la FDA possa assicurarsi che siano state prese le giuste misure per contribuire a garantire la sua sicurezza, purezza e potenza. La FDA richiede anche che ci siano dati sufficienti dagli studi sugli animali per aiutare a valutare qualsiasi possibile rischio associato all’uso del prodotto. (Maggiori informazioni sulle sperimentazioni cliniche possono essere trovate sul sito web della FDA.)

Detto questo, alcune cliniche possono impropriamente pubblicizzare le sperimentazioni cliniche sulle cellule staminali senza depositare un IND. Alcune cliniche possono anche pubblicizzare falsamente che la valutazione e l’approvazione della FDA della terapia con cellule staminali non è richiesta. Ma quando gli studi clinici non sono condotti sotto la copertura di un IND, significa che la FDA non ha valutato la terapia sperimentale per assicurare che sia ragionevolmente sicura. Quindi diffidate di questi trattamenti.

Sui prodotti derivati da cellule staminali che sono approvati dalla FDA

I soli prodotti basati su cellule staminali che sono approvati dalla FDA per l’uso negli Stati Uniti consistono in cellule staminali che formano il sangue (cellule progenitrici ematopoietiche) derivate dal sangue del cordone ombelicale.

Questi prodotti sono approvati per un uso limitato in pazienti con disturbi che colpiscono il sistema del corpo coinvolto nella produzione di sangue (chiamato sistema “ematopoietico”). Questi prodotti approvati dalla FDA per le cellule staminali sono elencati sul sito web della FDA. Il midollo osseo è anche usato per questi trattamenti, ma generalmente non è monitorato dalla FDA per questo uso.

Preoccupazioni sulla sicurezza dei trattamenti con cellule staminali che non sono di provata efficacia

Tutti i trattamenti medici hanno rischi e benefici. Ma le terapie con cellule staminali possono essere particolarmente pericolose.

Per esempio, i partecipanti a un workshop pubblico organizzato dalla FDA nel 2016 hanno affrontato diversi casi di gravi effetti avversi. Un paziente ha perso la vista a causa di un’iniezione di cellule staminali nel suo occhio. Un altro ha ricevuto un’iniezione di midollo spinale che ha causato la crescita di un tumore spinale.

Altri potenziali problemi di sicurezza per i trattamenti che non si sono dimostrati efficaci includono:

• reazioni al sito di somministrazione;
• la capacità delle cellule di spostarsi dal sito in cui sono state collocate e moltiplicarsi o trasformarsi in tipi di cellule inappropriate;
• le cellule non funzionano come previsto; e
• lo sviluppo di tumori.

Attenzione: anche se le cellule staminali sono le tue, ci sono ancora rischi per la sicurezza come quelli menzionati sopra. Inoltre, se le cellule vengono manipolate dopo essere state estratte, corrono il rischio di essere contaminate.

Azioni della FDA su prodotti non approvati a base di cellule staminali

Quando i prodotti a base di cellule staminali sono usati in modi che non sono approvati – o quando sono lavorati in modi che implicano una manipolazione più che minima, che riguarda la natura e l’estensione della lavorazione – la FDA può prendere (e ha preso) varie azioni amministrative e giudiziarie, compresa la lotta al crimine, a seconda delle contravvenzioni in questione.

Nell’agosto 2017, la FDA ha annunciato un’intensificazione dell’applicazione e della sorveglianza per le cliniche che lavorano con le cellule staminali. Per maggiori informazioni, leggete la dichiarazione del commissario della FDA Scott Gottlieb, M.D., sul sito web dell’agenzia.

E nel marzo 2017, per chiarire ulteriormente i rischi e i benefici della terapia con cellule staminali, la FDA ha pubblicato un articolo di opinione sul New England Journal of Medicine.

La FDA continuerà ad assistere alla creazione e all’autorizzazione di nuove terapie basate sulle cellule staminali quando le prove scientifiche confermeranno la sicurezza e l’efficacia del prodotto.

Consigli per le persone che stanno considerando le terapie con le cellule staminali

Sapete che la FDA ha un ruolo nella supervisione della terapia con le cellule staminali. Ti potrebbe essere detto che, poiché si tratta delle tue cellule, la FDA non ha bisogno di rivedere o approvare il trattamento. Questo non è vero.

I prodotti a base di cellule staminali hanno il potenziale per trattare molte condizioni mediche e disturbi. Ma, per quasi tutti questi prodotti, non si sa ancora se il prodotto ha qualche beneficio o se è sicuro da usare.

Se state considerando un trattamento negli Stati Uniti:

• Chiedete se la FDA ha valutato il trattamento. Chiedi al tuo fornitore di assistenza sanitaria di confermare queste informazioni. Puoi anche chiedere allo sperimentatore clinico di fornirti il numero di Experimental New Drug Application rilasciato dalla FDA, così come la possibilità di leggere la dichiarazione della FDA che riconosce l’IND. Chiedete queste informazioni prima di sottoporvi al trattamento, anche se le cellule staminali sono le vostre.
• Chiedete i fatti e chiedete se non capite. Per partecipare a uno studio clinico che richiede un IND, devi firmare un modulo di consenso che spiega l’intervento sperimentale. Il modulo identifica anche il comitato di revisione istituzionale (IRB) che assicura che i diritti e il benessere dei soggetti umani siano protetti. Assicuratevi di aver compreso l’intero processo e i rischi conosciuti prima di firmare. Puoi anche chiedere allo sponsor dello studio la brochure dello sperimentatore clinico, che include una breve descrizione del prodotto e informazioni sulla sua sicurezza ed efficacia.

Se stai considerando un trattamento in un altro paese:

• Siiiiano i controlli per questi prodotti in quel paese.
• Sai che la FDA non può monitorare i trattamenti effettuati in altri paesi. La FDA generalmente non ha informazioni sufficienti sulle istituzioni straniere o sui loro prodotti a base di cellule staminali.
• Siate prudenti. Se state pensando di usare un prodotto a base di cellule staminali in un paese che potrebbe non richiedere la valutazione dei test clinici, potrebbe essere difficile sapere se il trattamento sperimentale è ragionevolmente sicuro.

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