今週は実に歴史的な週となり、進行性前立腺がんの男性に対して2つの新しい治療法がFDAから承認されました。
20年5月15日（金）、FDAは進行性前立腺がんの一部の患者を治療するための新しい薬であるrucaparibを承認しました。 そして、20年5月19日（火）には、ホルモン療法に反応しない特定の転移性前立腺がんに対して、オラパリブがFDAから承認されました。 ルカパリブとオラパリブは、どちらも「PARP阻害剤」で、特定の変異を持つがんの治療に使用される精密医薬品の一種です。
進行した疾患を持つ男性にとって、これらは進行性前立腺がんとの闘いにおける2つのより近代的な武器であり、過去には治療の選択肢がほとんどなかった病状です。 PCFサイエンスにとって、これらの承認は、何年経っても新しい治療法という形で複数の実を結ぶことができる初期の基礎研究の価値を証明する重要なものです。
PARPが前立腺がんの治療法を見つける鍵になるという考えは、トーマス・ジェファーソン大学のカレン・クヌッドセン博士が率いるPCFの資金提供チームから生まれました。 PARPは、傷ついたDNAの修復に関与するタンパク質です。 クヌッドセン博士のチームは、PARPが前立腺がんのドライバーであること、PARP阻害剤が前立腺がんの成長と進行を抑制することを証明するデータを提供しました。
そして2015年、PCF-SU2C国際前立腺がんドリームチームは、mCRPC（転移性去勢抵抗性前立腺がん）症例の約3分の1に特定の遺伝子に変異があり、その中には腫瘍にBRCA2変異（もう一つのDNA修復遺伝子）がある前立腺がん患者の約13％が含まれることを示す画期的な研究を発表しました。 ミシガン大学のArul Chinnaiyan博士とメモリアル・スローン・ケタリングがんセンターのCharles Sawyers博士が主導したこの研究は、オラパリブなどのPARP阻害剤を前立腺がんで試験する動機となる画期的なものでした。
PCFドリームチームの発見は、前立腺がんの精密治療薬を開発するための製薬会社の競争に火をつけました。
PCFドリームチームの発見は、製薬会社の前立腺がんに対する精密治療薬の開発競争に火をつけました。PCFチームはすぐに第2相臨床試験を開始し、英国がん研究所とロイヤルマーズデンNHS財団トラストのPCF助成研究者であるヨハン・デ・ボノ博士とPCF若手研究者であるホアキン・マテオ博士が中心となって、オラパリブがDDR（DNA損傷修復）遺伝子に変化のあるmCRPC患者に抗腫瘍効果を示すことを実証しました。 これらの知見により、オラパリブは前立腺がんにおいてFDAの「Breakthrough Therapy Designation」を早期に取得しました。
ルカパリブの承認は、メモリアル・スローン・ケタリングがんセンターのPCF Young InvestigatorであるWassim Abida博士が主導した第2相臨床試験の結果に基づくもので、2019年の欧州医用腫瘍学会（ESMO）大会で発表されました。 オラパリブの承認は、PCFが資金提供した研究者のJohann de Bono博士とMaha Hussain博士が主導した第3相臨床試験（PROfound）の結果に基づいています。
PCFのCEOであるジョナサン・シモンズ博士は次のように述べています。「今回の承認は、男性のmCRPCを支援する上で飛躍的な進歩です。 “PCFのCEOであるジョナサン・シモンズ博士は次のように述べています。「PCFは、ルカパリブとオラパリブを世界的な臨床試験へと導く患者ゲノミクス研究に資金を提供できたことを誇りに思います。
Wassim Abida, MD, PhD
Dr. アビダ氏は、メモリアル・スローン・ケタリング癌センター(MSKCC)の泌尿器系腫瘍サービスの腫瘍内科医および科学者であり、前立腺癌の臨床調査、開発治療、トランスレーショナルサイエンスを中心に活動しています。 癌の分子生物学を研究しています。コロンビア大学で医学博士と博士号を取得し、p53癌抑制経路の制御メカニズムを研究しました。
Johann de Bono, MD, PhD
Johann de Bono教授は、臨床研究部門の責任者であり、成人がんに対する分子標的がん治療法の開発における国際的な専門家です。
Arul Chinnaiyan, MD, PhD
Dr. アルル・チンナイヤン氏は、ミシガン大学の病理学と泌尿器科のS.P.ヒックス冠教授であり、ハワード・ヒューズ医学研究所の研究者、米国癌協会の研究教授でもあります。 また、ミシガン大学ローゲル癌センターのメンバーでもあります。
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Maha Hussain, MD, FACP, FASCO
Maha Hussain, MD, FACP, FASCO, 医学博士であるマハ・フセインは、医学部血液腫瘍学部門のジュヌビエーブ・テュートン教授であり、ロバート・H・ルーリー総合がんセンターの副センター長でもあります。 ノースウェスタン大学ファインバーグ医学部のロバート・H・ルーリー総合がんセンター副センター長。 前立腺がん、膀胱がんを中心とした泌尿器系がんの専門家であり、臨床研究者としても国際的に知られています。 彼女の臨床研究は、前立腺がんや膀胱がんの治療基準に影響を与えています。
Karen Knudsen, PhD
EducationPhD, Biological Sciences, University of California, San DiegoBS, Biology, ジョージ・ワシントン大学専門分野 & 研究テーマ前立腺がんは、米国で最も一般的に診断される悪性腫瘍であり、男性におけるがん死亡原因の第2位である。 初期の前立腺がんは、生存と増殖のためにアンドロゲンを必要とし、この依存性は播種性疾患の治療に利用されます。
Joaquin Mateo, MD
Dr. スペインのVall d´Hebron Institute of Oncology (VHIO)において、新たに設立された前立腺がんトランスレーショナルリサーチグループのチームリーダーを務めています。マテオ博士の主な研究テーマは、進行した前立腺がんの患者さんを治療するための、毒性が低く効果的な新規化合物の開発です。 また、前立腺がん患者のために、分子レベルでの精密医療戦略の開発にも取り組んでいます。
Charles Sawyers, MD
Charles Sawyers氏は、ハワードヒューズ医学研究所の研究者であり、Memorial Sloan Kettering Cancer CenterのHuman Oncology and Pathogenesis Programの議長を務めています。 ソーヤー博士は、慢性骨髄性白血病、前立腺がん、膠芽腫などの患者に対する新たな治療法の開発を目指し、がん細胞の増殖を促すシグナル伝達経路を研究しています