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Mukopolysaccharidose Typ I

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MPS I betrifft mehrere Organsysteme. Kinder mit Hurler-Syndrom (schweres MPS I) können bei der Geburt normal erscheinen und entwickeln in den ersten Lebensjahren Symptome. Entwicklungsverzögerungen können im Alter von 1-2 Jahren sichtbar werden, mit einem maximalen Funktionsalter von 2-4 Jahren. Es folgt eine fortschreitende Verschlechterung.

Eine der ersten Anomalien, die entdeckt werden können, ist die Vergröberung der Gesichtszüge; diese Symptome können im Alter von 3-6 Monaten beginnen. Skelettanomalien treten etwa im Alter von 6 Monaten auf, sind aber möglicherweise erst im Alter von 10-14 Monaten klinisch offensichtlich. Die Patienten können unter schwächenden Wirbelsäulen- und Hüftdeformationen, Karpaltunnelsyndrom und Gelenksteifigkeit leiden. Die Patienten können im Säuglingsalter normal groß sein, hören aber im Alter von 2 Jahren auf zu wachsen. Sie erreichen möglicherweise keine Körpergröße von mehr als 1,80 m. Andere frühe Symptome können Leisten- und Nabelbrüche sein. Trübungen der Hornhaut und Netzhautdegeneration können zur Erblindung führen. Die Leber und die Milz können aufgrund der Ablagerung von GAGs vergrößert sein. Eine Aortenklappenerkrankung kann auftreten. Infektionen der oberen und unteren Atemwege können häufig sein. Die meisten Kinder entwickeln eingeschränkte Sprachfähigkeiten. Der Tod tritt in der Regel im Alter von 10 Jahren ein.

In weniger schweren Fällen (Scheie-Syndrom oder abgeschwächtes MPS I) kann die Präsentation erheblich variieren. Obwohl die Symptome im Allgemeinen nach dem 5. Lebensjahr auftreten, wird die Diagnose meist nach dem 10. Die Intelligenz kann normal sein, oder es können leichte Lernstörungen vorliegen. Wie bei den schweren Formen können Sehprobleme bis zur Erblindung führen. Skelettdeformationen und eine Aortenklappenerkrankung können auftreten. Diese Patienten können bis ins Erwachsenenalter leben.

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