Estudo de caso-controlo, em epidemiologia, estudo observacional (nonexperimental) utilizado para verificar informações sobre diferenças em exposições suspeitas e resultados entre indivíduos com uma doença de interesse (casos) e indivíduos comparáveis que não têm a doença (controlos). A análise produz um odds ratio (OR) que reflecte as probabilidades relativas de exposição nas duas populações. Os estudos de controlo de casos podem ser classificados como retrospectivos (lidando com uma exposição passada) ou prospectivos (lidando com uma exposição antecipada), dependendo de quando os casos são identificados em relação à medição das exposições. O estudo de caso-controlo foi utilizado pela primeira vez na sua forma moderna em 1926. Cresceu em popularidade na década de 1950, na sequência da publicação de vários estudos de caso-controlo seminais que estabeleceram uma ligação entre o tabagismo e o cancro do pulmão.
Os estudos de caso-controlo são vantajosos porque requerem amostras de menor tamanho e, portanto, menos recursos e menos tempo do que outros estudos observacionais. O desenho do caso-controlo também é a opção mais prática para estudar a exposição relacionada com doenças raras. Isto deve-se em parte ao facto de os casos conhecidos poderem ser comparados com controlos seleccionados (em oposição a esperar que surjam casos, o que é exigido por outros desenhos de estudos observacionais) e em parte devido à hipótese de doenças raras, na qual OU matematicamente se torna uma aproximação cada vez melhor do risco relativo à medida que a incidência de doenças diminui. Os estudos de caso-controlo também são utilizados para doenças com longos períodos latentes (longas durações entre a exposição e a manifestação da doença) e são ideais quando estão em jogo múltiplos factores potenciais de risco.
O principal desafio na concepção de um estudo de caso-controlo é a selecção adequada de casos e controlos. Uma má selecção pode resultar em confusão, em que existem correlações que não estão relacionadas com a exposição entre os casos e os sujeitos de controlo. A confusão, por sua vez, afecta as estimativas da associação entre doença e exposição, causando um enviesamento de selecção, o que distorce os números OU. Para superar o viés de selecção, os controlos são tipicamente seleccionados a partir da mesma população de origem utilizada para a selecção dos casos. Além disso, os casos e os controlos podem ser combinados por características relevantes. Durante a análise dos dados do estudo, a análise multivariada (geralmente regressão logística) pode ser utilizada para ajustar o efeito dos confundidores medidos.
Bias num estudo de caso-controlo também pode resultar se as exposições não puderem ser medidas ou recordadas igualmente tanto nos casos como nos controlos. Os controlos saudáveis, por exemplo, podem não ter sido vistos por um médico para uma determinada doença ou podem não se lembrar dos detalhes da sua doença. Escolher de uma população com uma doença diferente da de interesse mas de impacto ou incidência semelhante pode minimizar a recordação e o viés de medição, uma vez que os indivíduos afectados podem ter mais probabilidades de recordar exposições ou de ter tido a sua informação registada a um nível comparável ao dos casos.