U.S. Food and Drug Administration

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Forscher hoffen, dass Stammzellen eines Tages bei der Behandlung vieler Krankheiten und medizinischer Zustände wirksam sein werden, aber nicht genehmigte Stammzellbehandlungen können gefährlich sein, also informieren Sie sich über alle Fakten, wenn Sie erwägen, sich einer Behandlung zu unterziehen.

Stammzellen wurden als alles Mögliche bezeichnet, von Allheilmittel bis Wundertherapie. Aber glauben Sie die Geschichte nicht. Einige skrupellose Dienstleister bieten Stammzellen an, die unbewiesen und nicht sanktioniert sind. Seien Sie also vorsichtig bei potenziell gefährlichen Eingriffen und vergewissern Sie sich, was tatsächlich angeboten wird, bevor Sie eine Behandlung in Erwägung ziehen.

Die Tatsache ist, dass Stammzelltherapien die Möglichkeit bieten, Krankheiten oder Störungen zu behandeln, für die es nur wenige Behandlungsmöglichkeiten gibt. Die Stammzellen, die manchmal auch als „Masterzellen“ des Körpers bezeichnet werden, sind diejenigen, aus denen das Blut, das Gehirn, die Knochen und alle Organe des Körpers entstehen. Sie haben das Potenzial, Zellen zu reparieren, wiederherzustellen, zu ersetzen und zu regenerieren, und könnten möglicherweise zur Behandlung vieler Krankheiten und medizinischer Zustände eingesetzt werden.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA ist jedoch besorgt, dass einige Patienten auf der Suche nach Heilung und Heilmitteln illegalen und potenziell schädlichen Stammzellbehandlungen zum Opfer fallen könnten. Und die FDA verstärkt die Aufsicht und Durchsetzung, um die Menschen vor unseriösen und skrupellosen Stammzellkliniken zu schützen und gleichzeitig Innovationen zu fördern, damit die medizinische Industrie das Potenzial von Produkten auf Stammzellbasis richtig nutzen kann.

Um Ihren Teil dazu beizutragen, dass es Ihnen gut geht, stellen Sie sicher, dass jede Stammzellenbehandlung, die Sie in Betracht ziehen, entweder:

• von der FDA zugelassen ist, oder;
• unter einem „Experimental New Drug Application“ (IND) untersucht wird, was ein klinischer Forschungsplan ist, der bei der FDA eingereicht und von ihr genehmigt wurde.

Und im nächsten Abschnitt finden Sie weitere Tipps.

Die Verwendung von Stammzellen und ihre Regulierung durch die FDA

Die FDA hat die Befugnis, Produkte zu regulieren, die aus Stammzellen in den Vereinigten Staaten hergestellt werden.

Heute verwenden Ärzte routinemäßig Stammzellen, die aus Knochenmark oder Blut gewonnen werden, in Transplantaten, um Patienten mit Krebs und anderen Störungen des Leber- und Immunsystems zu behandeln.



Mit wenigen Ausnahmen müssen auch experimentelle Produkte den umfangreichen Evaluierungsprozess der FDA durchlaufen, in dem sich Forscher darauf vorbereiten, die Sicherheit und Wirksamkeit von Produkten in gut kontrollierten Studien am Menschen, den sogenannten klinischen Studien, zu bestimmen. Die FDA hat viele stammzellbasierte Produkte für die Verwendung in diesen Studien evaluiert.

Als Teil der FDA-Evaluierung müssen die Forscher demonstrieren, wie das Produkt hergestellt wird, damit die FDA sicherstellen kann, dass die richtigen Schritte unternommen werden, um die Sicherheit, Reinheit und Potenz des Produkts zu gewährleisten. Die FDA verlangt außerdem, dass ausreichende Daten aus Tierversuchen vorliegen, um mögliche Risiken im Zusammenhang mit der Verwendung des Produkts beurteilen zu können. (Weitere Informationen zu klinischen Studien finden Sie auf der Website der FDA.)

Das bedeutet, dass einige Kliniken unzulässigerweise für klinische Stammzellstudien werben, ohne eine IND einzureichen. Einige Kliniken werben auch fälschlicherweise damit, dass eine Bewertung und Zulassung der Stammzelltherapie durch die FDA nicht erforderlich sei. Wenn klinische Studien jedoch nicht unter dem Deckmantel einer IND durchgeführt werden, bedeutet dies, dass die FDA die experimentelle Therapie nicht bewertet hat, um sicherzustellen, dass sie hinreichend sicher ist. Seien Sie also vorsichtig mit diesen Behandlungen.

Die einzigen stammzellbasierten Produkte, die von der FDA für die Verwendung in den Vereinigten Staaten zugelassen sind, bestehen aus blutbildenden Stammzellen (hämatopoetischen Vorläuferzellen), die aus Nabelschnurblut gewonnen werden.

Diese Produkte sind für den begrenzten Einsatz bei Patienten mit Erkrankungen zugelassen, die das körpereigene System betreffen, das an der Blutbildung beteiligt ist (das sogenannte „hämatopoetische“ System). Diese FDA-zugelassenen Stammzellprodukte sind auf der FDA-Website aufgeführt. Knochenmark wird ebenfalls für diese Behandlungen verwendet, wird aber im Allgemeinen nicht von der FDA für diese Verwendung überwacht.

Sicherheitsbedenken über Stammzellbehandlungen, deren Wirksamkeit nicht bewiesen ist

Alle medizinischen Behandlungen haben Risiken und Nutzen. Aber Stammzelltherapien können besonders gefährlich sein.

Bei einem von der FDA organisierten öffentlichen Workshop im Jahr 2016 sprachen die Teilnehmer beispielsweise mehrere Fälle von schwerwiegenden unerwünschten Wirkungen an. Ein Patient verlor sein Augenlicht durch eine Stammzellinjektion in sein Auge. Ein anderer erhielt eine Rückenmarksspritze, die einen Wirbelsäulentumor wachsen ließ.

Andere potenzielle Sicherheitsbedenken für Behandlungen, deren Wirksamkeit nicht erwiesen ist, umfassen:

• Reaktionen an der Verabreichungsstelle;
• die Fähigkeit der Zellen, sich von der Stelle, an der sie platziert wurden, zu entfernen und sich zu vermehren oder in ungeeignete Zelltypen umzuwandeln;
• Zellen, die nicht wie erwartet funktionieren; und
• die Entwicklung von Tumoren.

Warnung: Auch wenn es sich um eigene Stammzellen handelt, gibt es Sicherheitsrisiken wie die oben genannten. Wenn die Zellen nach der Entnahme gehandhabt werden, besteht außerdem die Gefahr, dass sie kontaminiert werden.

FDA-Maßnahmen gegen nicht zugelassene stammzellbasierte Produkte

Wenn stammzellbasierte Produkte in einer Weise verwendet werden, die nicht zugelassen ist – oder wenn sie in einer Weise verarbeitet werden, die mehr als eine minimale Manipulation beinhaltet, was die Art und den Umfang der Verarbeitung betrifft – kann die FDA verschiedene administrative und gerichtliche Maßnahmen ergreifen (und hat dies auch getan), einschließlich der Bekämpfung von Straftaten, abhängig von den jeweiligen Verstößen.

Im August 2017 kündigte die FDA eine verschärfte Durchsetzung und Überwachung für Kliniken an, die mit Stammzellen arbeiten. Für weitere Informationen lesen Sie das Statement von FDA-Kommissar Scott Gottlieb, M.D., auf der Website der Behörde.

Und im März 2017 veröffentlichte die FDA zur weiteren Klärung der Risiken und des Nutzens der Stammzelltherapie einen Meinungsartikel im New England Journal of Medicine.

Die FDA wird auch weiterhin die Entwicklung und Zulassung neuer stammzellbasierter Therapien unterstützen, wenn wissenschaftliche Beweise die Sicherheit und Wirksamkeit des Produkts belegen.

Tipps für Menschen, die eine Stammzelltherapie in Betracht ziehen
Wissen Sie, dass die FDA eine Rolle bei der Überwachung der Stammzelltherapie spielt. Möglicherweise wird Ihnen gesagt, dass die FDA die Behandlung nicht überprüfen oder genehmigen muss, da es sich um Ihre Zellen handelt. Das ist nicht wahr.
Stammzellprodukte haben das Potenzial, viele Krankheiten und Störungen zu behandeln. Aber für fast alle dieser Produkte ist noch nicht bekannt, ob das Produkt einen Nutzen hat oder ob es sicher in der Anwendung ist.
Wenn Sie eine Behandlung in den USA in Betracht ziehen:
• Fragen Sie, ob die FDA die Behandlung bewertet hat. Bitten Sie Ihren medizinischen Betreuer, diese Informationen zu bestätigen. Sie können den klinischen Prüfer auch bitten, Ihnen die von der FDA vergebene Experimental New Drug Application-Nummer mitzuteilen, sowie die Möglichkeit, die FDA-Erklärung zur Anerkennung der IND zu lesen. Fragen Sie nach dieser Information, bevor Sie sich einer Behandlung unterziehen, auch wenn die Stammzellen Ihre eigenen sind.
• Fragen Sie nach den Fakten und fragen Sie nach, wenn Sie etwas nicht verstehen. Um an einer klinischen Studie teilzunehmen, die eine IND erfordert, müssen Sie eine Einverständniserklärung unterschreiben, in der der experimentelle Eingriff erklärt wird. Das Formular gibt auch das institutionelle Prüfungsgremium (IRB) an, das sicherstellt, dass die Rechte und das Wohlergehen der Probanden geschützt werden. Stellen Sie sicher, dass Sie den gesamten Prozess und die bekannten Risiken verstehen, bevor Sie unterschreiben. Sie können auch den Sponsor der Studie um die Broschüre des klinischen Prüfers bitten, die eine kurze Beschreibung des Produkts und Informationen über seine Sicherheit und Wirksamkeit enthält.

Wenn Sie eine Behandlung in einem anderen Land in Erwägung ziehen:

• Achten Sie auf die Kontrollen für diese Produkte in diesem Land.
• Wissen Sie, dass die FDA Behandlungen in anderen Ländern nicht überwachen kann. Die FDA hat im Allgemeinen keine ausreichenden Informationen über ausländische Institutionen oder deren stammzellbasierte Produkte.
• Sein Sie vorsichtig. Wenn Sie erwägen, ein stammzellbasiertes Produkt in einem Land zu verwenden, in dem die Auswertung von klinischen Studien nicht vorgeschrieben ist, kann es schwierig sein zu wissen, ob die experimentelle Behandlung einigermaßen sicher ist.

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