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Mucopolisacaridosis tipo I

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La MPS I afecta a múltiples sistemas de órganos. Los niños con síndrome de Hurler (MPS I grave) pueden parecer normales al nacer y desarrollar síntomas durante los primeros años de vida. El retraso en el desarrollo puede hacerse evidente a la edad de 1 a 2 años, con una edad funcional máxima de 2 a 4 años. Sigue un deterioro progresivo.

Una de las primeras anomalías que pueden detectarse es el engrosamiento de los rasgos faciales; estos síntomas pueden comenzar a los 3-6 meses de edad. Las anomalías esqueléticas se producen alrededor de los 6 meses de edad, pero pueden no ser clínicamente evidentes hasta los 10-14 meses. Los pacientes pueden experimentar deformidades debilitantes de la columna y la cadera, síndrome del túnel carpiano y rigidez articular. Los pacientes pueden tener una estatura normal en la infancia, pero dejan de crecer a los 2 años. Es posible que no alcancen una altura superior a 1,2 metros. Otros síntomas tempranos pueden ser las hernias inguinales y umbilicales. La opacidad de la córnea y la degeneración de la retina pueden provocar ceguera. El hígado y el bazo pueden aumentar de tamaño debido a la deposición de glicosaminoglicanos. Puede producirse una enfermedad de la válvula aórtica. Las infecciones del tracto respiratorio superior e inferior pueden ser frecuentes. La mayoría de los niños desarrollan capacidades lingüísticas limitadas. La muerte suele producirse a la edad de 10 años.

En los casos menos graves, (síndrome de Scheie, o MPS I atenuada), la presentación puede variar considerablemente. Aunque los síntomas suelen empezar a aparecer después de los 5 años, el diagnóstico suele hacerse después de los 10 años. La inteligencia puede ser normal, o pueden presentarse leves problemas de aprendizaje. Al igual que en las formas graves, los problemas visuales pueden conducir a la ceguera. Pueden producirse deformidades esqueléticas y una valvulopatía aórtica. Estos pacientes pueden vivir hasta la edad adulta.

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